君實生物宣布君適達?(抗PCSK9單抗）新增兩項適應(yīng)癥在中國獲批
上海 2025年5月28日 /美通社/ -- 北京時間2025年5月27日，君實生物（1877.HK，688180.SH）宣布，由公司自主研發(fā)的昂戈瑞西單抗注射液（重組人源化抗PCSK9單克隆抗體注射液，商品名：君適達?）用于：1）雜合子型家族性高膽固醇血癥（HeFH）的成人患者；2）在他汀類藥物不耐受或禁忌使用的患者中，單獨或與依折麥布聯(lián)合用藥用于非家族性高膽固醇血癥和混合型血脂異常的成人患者的兩項新適應(yīng)癥上市申請近日獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準。此次獲批包括2種規(guī)格，分別為150mg（1ml）/支（預充式注射器）、150mg（1ml）/支（預充式自動注射器）。昂戈瑞西單抗成為首個獲批用于他汀不耐受人群的國產(chǎn)PCSK9靶點藥物。
《中國血脂管理指南（2023年）》[1]指出，心血管疾病是我國城鄉(xiāng)居民第一位死因，其中以動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）為主。低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平升高是ASCVD的致病性危險因素，通過降低LDL-C水平可顯著減少ASCVD的發(fā)病及死亡危險。
HeFH是家族性高膽固醇血癥的常見類型，估測患病率1/250~1/200，主要臨床特征為LDL-C水平顯著升高和早發(fā)冠心病[1]。與非家族性高膽固醇血癥患者相比，HeFH患者基礎(chǔ)LDL-C水平更高且指南推薦的控制目標水平更低，若使用他汀類藥物等治療后LDL-C未能達標，將導致患者處于高心血管風險。
此外，盡管目前他汀類藥物已成為降脂治療的基礎(chǔ)，但臨床上約有9.1%的患者存在他汀不耐受，且在亞洲人群中該比例更高[2]。對于他汀不耐受患者，停用或僅使用可耐受劑量的他汀類藥物可能導致LDL-C水平不達標，從而無法達到降低患者ASCVD風險的目的。
PCSK9抑制劑作為強效降低LDL-C水平的新型降脂藥物，已得到國內(nèi)外血脂管理指南的推薦，并得到臨床醫(yī)生的廣泛認可。昂戈瑞西單抗的顯著降脂作用已在多項Ⅲ期臨床研究中獲得證明，并已于2024年10月獲得NMPA批準用于治療原發(fā)性高膽固醇血癥（非家族性）和混合型血脂異常的成人患者。
此次兩項新適應(yīng)癥的獲批主要基于JS002-005（NCT05325203）和JS002-007（NCT05621070）兩項注冊臨床試驗。
其中，JS002-005是在HeFH成人患者中進行的一項隨機、雙盲、安慰劑對照的Ⅲ期臨床研究，由首都醫(yī)科大學附屬北京安貞醫(yī)院馬長生教授和藺潔教授擔任主要研究者，共入組135例HeFH患者。該研究是首個抗PCSK9單抗用于中國確診HeFH患者（DLCN分值＞8分）的Ⅲ期臨床研究。
JS002-005的最新數(shù)據(jù)已全文發(fā)表于《動脈粥樣硬化》（Atherosclerosis），結(jié)果顯示[3]，與安慰劑相比，昂戈瑞西單抗150mg每2周一次（Q2W）或450mg每4周一次（Q4W）皮下注射治療24周時，可顯著降低LDL-C水平分別達69.4%和80.6%（p?0.0001），且在治療期間維持穩(wěn)定降幅。同時，昂戈瑞西單抗對其他血脂參數(shù)也有明顯的改善作用，非高密度脂蛋白膽固醇（non-HDL-C）、載脂蛋白B（ApoB）、總膽固醇（TC）和脂蛋白(a)[Lp(a)]水平較基線顯著降低，其中Lp(a)較基線降幅達50%。整體安全性良好，治療期間出現(xiàn)的不良事件（TEAE）發(fā)生率與安慰劑相當。
JS002-007是在他汀類藥物不耐受的原發(fā)性高膽固醇血癥和混合型血脂異常成人患者中完成的一項隨機、雙盲、安慰劑對照的Ⅲ期臨床研究，由北京大學第三醫(yī)院唐熠達教授擔任主要研究者。該研究是首個抗PCSK9單抗用于他汀不耐受的中國原發(fā)性高膽固醇血癥和混合型血脂異?；颊叩蘑笃谂R床研究，研究結(jié)果將于近期在國際學術(shù)期刊上發(fā)表。
君實生物總經(jīng)理兼首席執(zhí)行官鄒建軍博士表示："截至目前，昂戈瑞西單抗已累計獲批3項適應(yīng)癥，包括雜合子型家族性高膽固醇血癥以及非家族性高膽固醇血癥和混合型血脂異常，同時覆蓋了他汀類藥物不耐受或禁忌使用的非家族性高膽固醇血癥和混合型血脂異常成人患者。這不僅標志著我們在心血管疾病領(lǐng)域取得了重要突破，也代表著中國心血管疾病患者將擁有更多的治療選擇。未來，我們將繼續(xù)‘立足中國'，圍繞國人臨床未盡之需，致力通過創(chuàng)新藥物探索攻克更多疾病領(lǐng)域并加速創(chuàng)新藥物的可及性。"
【參考文獻】 |
1. 中國血脂管理指南（2023年）. 中國循環(huán)雜志. 2023 38;3:237-271. |
2. Byty?i I, et al. Prevalence of statin intolerance: a meta-analysis. Eur Heart J. 2022;43(34):3213-3223. |
3. Lin J, Ji Y, Wang G, et al. Efficacy and safety of ongericimab in Chinese patients with heterozygous familial hypercholesterolemia: a randomized, double-blind, placebo-controlled phase 3 trial[J]. Atherosclerosis, 2025: 119120. |
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